Sviluppato al Policlinico Vanvitelli nuovo farmaco che cura grave malattia

Napoli – Si chiama Burosumab ed è un farmaco che cura i bambini affetti da rachitismo ipofosfatemico legato all’X (XLH). Si tratta di una novità assoluta sviluppata alla Clinica Pediatrica dell’Azienda Ospedaliera Universitaria “Luigi Vanvitelli”, diretta dal professore Emanuele Miraglia del Giudice.

La clinica è stata autorizzata dall’Aifa (Agenzia italiana del farmaco) a somministrare il Burosumab a due pazienti affetti dalla malattia rara che causa deformità ossee, soprattutto agli arti inferiori, portando a particolari difetti e dolori di crescita. L’XLH è considerata una patologia fortemente invalidante, ma con il Burosumab potrebbe cambiare tutto. 

Durante un convegno dei giorni scorsi, sono stati resi noti i traguardi raggiunti: “Abbiamo in cura due bambini affetti da rachitismo ereditario, tutti campani”, esordisce il Direttore Generale dell’AOU “Luigi Vanvitelli”, Antonio Giordano. “Altri due piccoli pazienti, in cura in ospedali del nord, saranno presto di ritorno in Campania presso la nostra Clinica. Siamo Centro prescrittore autorizzati alla diagnosi e al trattamento delle varie forme di rachitismo ipofosfatemico. Il farmaco è costoso ma siamo riusciti ad ottenere la rimborsabilità. Una menzione, doverosa, va all’importante ruolo svolto dalla nostra Farmacia aziendale”.

A 8 mesi di distanza dall’assunzione del farmaco, si è riscontrato un miglioramento importante della qualità della vita dei pazienti: livelli medi di fosfatasi alcalina migliorati, parametri biometrici nella norma, meno dolori. A questi si aggiunge una camminata più regolare ed il miglioramento di alcune deformità ossee.